История развития CAR-T терапии при редком аутоиммунном заболевании - синдроме Стиффа-Персона 🔹 Синдром мышечной скованности (синдром ригидного человека, синдром Стиффа-Персона) - редкое аутоиммунное неврологическое заболевание, проявляющееся болезненными мышечными спазмами и прогрессирующей мышечной ригидностью. Естественное течение заболевания приводит к потере дееспособности, в некоторых случаях к летальному исходу. 🔎 Причиной является продукция аутоиммунными В-клетками антител к глутаматдекарбоксилазе. Это фермент, играющий ключевую роль в синтезе тормозного нейротрансмиттера - гамма-аминомасляной кислоты (ГАМК). Дефицит ГАМК приводит к гиперактивации двигательной мускулатуры и мышечной скованности. 🔹 По результатам 2 фазы клинического исследования анти-CD19 CAR-T терапия mivocabtagene autoleucel привела к клинически значимому улучшению двигательной активности у 95% включенных в исследование пациентов с синдромом ригидного человека (число всех участников составило 26). Достигнутый эффект сохранялся спустя год наблюдения. 🔹 Неслучайно данный продукт разработан при поддержке Фонда Селин Дион. В 2022 году у певицы, известной многим благодаря саундтреку к фильму «Титаник», был установлен диагноз синдрома Стиффа-Персона. Болезнь поставила под угрозу здоровье и карьеру певицы. Селин Дион была вынуждена отменить все концертные туры и заняться лечением, однако известные методы не помогали ей вернуться к прошлой жизни. В 2024 году Фонд Селин Дион поддержал развитие исследований в сфере аутоиммунных нейродегенеративных заболеваний в университетской клинике в Колорадо, в том числе CAR-T, и уже весной 2026 года Селин Дион анонсировала своё возвращение, выпустив новые песни и объявив о концертах. #gctlab_новости

Профессор Борис Владимирович Афанасьев всю свою жизнь посвятил тому, чтобы самое современное лечение онкогематологических заболеваний было доступно в России всем, кому оно необходимо. С первых дней основания фонда AdVita он возглавлял правление и оставался в нем до последних дней жизни❤️ 16 марта 2021 года, в годовщину смерти Бориса Владимировича, мы открыли сбор для формирования целевого капитала – «Фонд поддержки научных исследований имени Бориса Владимировича Афанасьева». Доход от него мы направляем на поддержку научных и медицинских исследований, чтобы продолжать делать лечение доступным каждому, кому это нужно. Ведь Борис Владимирович всегда мечтал, чтобы именно у нас в Петербурге были самые современные медицинские технологии для людей со всей страны. Сегодня мы почти собрали нужную сумму, чтобы эта мечта продолжала становиться реальностью. Ежегодно около 3000 детей и взрослых с В-клеточными лимфомами и лейкозами нуждаются в лечении на основе технологии CAR-T. «Мы направили 2 миллиона рублей из нашего фонда целевого капитала на проект по разработке индивидуального лекарства от рака на основе технологии CAR-T. Общая цель – 35 миллионов рублей, и мы уже сделали невероятное: собрали почти 30 миллионов. Нам остается совсем немного, чтобы перейти к лечению первых 15 пациентов», – поделилась Алина Вилкова, финансовый директор фонда AdVita. Спасибо всем, кто поддерживает этот проект и дает возможность пациентам продолжать лечение❤️❣️❤️ ➡️ Поддержать разработку индивидуального лекарства вместе с нами можно на сайте.

Центр компетенций по технологиям производства CAR-T и компания "Лакопа" продолжает цикл лекций и приглашает на онлайн лекцию «CAR-T: ближайшее будущее клеточной терапии», которая состоится 27 октября в 11:00. Лектором выступит Гапоненко Иван, научный сотрудник лаборатории генной и клеточной терапии НИИ ДОГиТ им. Р. М. Горбачёва. Предварительная регистрация обязательна >> Подробнее о лекции >> Читайте нас в МАХ.