Телеграм канал «ВИРУСНАЯ НАГРУЗКА»

Пока разработчики медицинских ИИ успокаивают общественность, что принятие всех решений проходит под контролем врачей, индустрия готовится к выпуску автономных моделей для самых разных целей, включая назначение препаратов.

Команда ученых из Германии представила ИИ-агент MIRA (Medical Intelligence for Reasoning and Action), который одновременно играл роль пациента и врача в симулированной среде. Эксперимент проверял, может ли ИИ не просто обрабатывать запрос с описанием всех симптомов, а ориентироваться в условиях диалога. “Пациент” отвечал на наводящие вопросы “врача” на основе информации из медицинской карты, имитируя реальный разговор во время приема. Затем “врач” мог выбрать действия из обширной библиотеки - посмотреть историю болезни, назначить анализы, поставить диагноз, выписать лекарства. Всего ему было доступно 85 тыс. действий.

При сравнении с диагнозами из базы данных MIMIC-IV ИИ показал диагностическую точность 88,9%. Ученые также сравнивали успехи MIRA с результатами двух команд врачей: первая состояла из 4 сертифицированных специалистов, вторая - из 6 врачей разного уровня (4 ординаторов и 2 квалифицированных). В прямом сравнении с врачами MIRA показал 87,8% точности, команда 1 - 78,1%, команда 2 - 71,1%. Для панкреатита и аппендицита точность ИИ составила 92,3% и 98,6% соответственно, с пневмонией и инфекциями мочевыводящих путей он справился немного хуже - 72,4% и 77,6%.

Хотя исследователи пишут, что систему необходимо протестировать в реальных условиях, прежде чем можно будет говорить о применении на практике, конечная цель состоит именно в этом. По их утверждению, подобные ИИ-агенты могут справиться с нехваткой медперсонала - самое заманчивое предложение, которое только можно сделать правительствам, разрывающимся между необходимостью привлечь десятки и сотни тысяч врачей и желанием сохранять бюджет на здравоохранение в заданных рамках.

По этой причине автономный ИИ уже начинают вводить в практику. В декабре 2025 г. штат Юта запустил ИИ-сервис Doctronic по продлению рецептов на препараты, ранее выписанные врачом. В ходе “приема” всего за $4 чат-бот проверяет личность пациента, название и дозировку лекарства и уточняет, не ухудшились ли симптомы и не появились ли побочки. После этого он отправляет рецепт сразу в аптеку. В числе 190 препаратов, помимо сравнительно безобидных омепразола и статинов, оказалось несколько сомнительных пунктов.
❇️ Апиксабан - антикоагулянт с риском серьезных кровотечений, требует контроля функции почек, а также имеет нежелательные взаимодействия с другими препаратами.
❇️ Entresto (сакубитрил/валсартан) против сердечной недостаточности также подразумевает отслеживание давления, функции почек и уровня калия.
❇️ Гидроксихлорохин - применяется при некоторых аутоиммунных заболеваниях, но требует регулярного офтальмологического контроля.
❇️ Антидепрессанты, от прозака до паксила: при продлении рецептов на них психиатр обычно визуально оценивает состояние пациента.

Это показывает, что системы здравоохранения готовы внедрять медицинские ИИ гораздо более быстрыми темпами, чем ожидалось ранее. Контроль со стороны врачей также оказался меньше, чем можно было предположить: они проверили первые 250 рецептов, продленные Doctronic. Кроме того, пациент может запросить проверку со стороны врача - за дополнительные $39, что вряд ли пользуется популярностью. Компания также предоставляет ежемесячный отчет по одобренным и отклоненным рецептам регулятору штата. Но все это далеко от типичной картины “врач проверяет все решения ИИ, касающиеся лечения”, которую рисуют разработчики.

Легкое решение проблемы здравоохранения слишком заманчиво для властей, чтобы отказаться от него: уже в ближайшие несколько лет на рынке появится множество сервисов, частично или полностью автономных от врачей. Но ответственность за неправильные решения ИИ переложили именно на них: юридическая модель Doctronic подразумевает, что продление рецептов - продолжение практики лицензированных врачей, а потому сама компания тут ни при чем.

В последнее время мы получаем вал сообщений о способностях нейроимплантов с ИИ декодировать речь или управлять курсором и роботизированными элементами на основе расшифрованных сигналов мозга. Но прежде чем они попадут на рынок, придется решить множество этических проблем.

Первая из них связана с распознаванием любой мысленной речи. В июне Nature Medicine опубликовал отчет об эксперименте Университета Калифорнии. В 2023 г. пациенту с боковым амиотрофическим склерозом, параличом и тяжелым нарушением речи имплантировали 4 массива электродов по 64 в каждом. Когда он пытался говорить, система анализировала сигналы мозга и подбирала наиболее вероятные слова. Пациент использовал ее в течение более чем 3800 часов, за это время она декодировала 183 060 предложений со средней скоростью 56 слов в минуту. Участник оценил 92% распознанных фраз как “по большей части верные”. Кроме того, система помогала работать за компьютером: пациент печатал сообщения, пользовался интернетом и совершал видеозвонки.

Учитывая быстрый прогресс в этой сфере, вопрос о том, что произойдет, когда импланты начнут считывать любые мысли - включая те, которыми пользователь не хотел бы делиться, - уже на пороге. Пока производители уверяют, что декодируют намерения произнести определенное слово или передвинуть курсор, а не внутренний диалог - но исследования показывают, что граница между ними на удивление тонка. В августе 2025 г. команда из Стэнфорда опубликовала в Cell статью, где утверждала, что сигналы внутренней речи схожи с сигналами произносимой речи. Они также отображаются в моторной коре и могут быть расшифрованы в реальном времени. Фактически, имплант может собирать данные о мыслительном процессе и отправлять их в базы производителя. Пока нейроинтерфейсы находятся на стадии КИ, компании защищены от исков по этому поводу, но уже скоро им придется искать способы успокоить публику.

Еще один вопрос связан с методами терапии. Нейроимпланты для лечения болезни Паркинсона и эпилепсии применяются уже много лет, они разрушают патологические ритмы или стимулируют блуждающий нерв. Но есть и другое перспективное направление: лечение депрессии за счет изменения настроения. В апреле 2026 г. FDA выдала разрешение на проведение КИ импланта от Motif Neurotech. Он нацелен на центральную исполнительную сеть мозга, которая отвечает за когнитивную деятельность и недостаточно используется при клинической депрессии. Устройство будет отслеживать мозговую деятельность и со временем назначать более персонализированную стимуляцию. Компания надеется, что пациенты начнут достигать ремиссии уже через 10 дней.

По мере одобрения таких устройств они станут массовыми, как СИОЗС, и менее инвазивными. Это обеспечит переход биотеха к схеме, о которой отчаянно мечтает бигфарма: услуги по подписке. Теперь пользователю недостаточно будет заплатить за устройство и имплантацию - он также платит ежемесячно за услуги по обработке информации и место на сервере. Остановить компании от повышения тарифов будет сложно: в отличие от препаратов-дженериков, которые на основе китайской или индийской субстанции может штамповать почти любое мелкое производство, порог входа в индустрию нейроимплантов окажется куда выше, и рынок будет поделен между несколькими игроками.

Но это еще не все потенциальные проблемы:
❇️ Хотя компании утверждают, что их цель - помощь пациентам, заявления (например, Neuralink и Blackrock Neurotech) об ускорении и расширении взаимодействия человека с компьютером тоже звучат. В поле зрения ученых улучшение памяти и внимания, а также управление эмоциями. В будущем это может вылиться в ситуацию, когда такие устройства станут сначала продуктом для элит, а затем окажутся почти обязательными для представителей многих профессий.
❇️ Точечное модулирование эмоций пока невозможно, но человека можно сделать более склонным импульсивному и рискованному поведению. По мере увеличения числа пользователей компании окажутся перед искушением: небольшая корректировка настроения человека, входящего в ТЦ или букмекерскую контору, и их прибыли растут, как и проценты производителям.

Кремниевая долина продолжает стремиться к созданию “сверхчеловека”. Многие инвесторы и предприниматели, такие как Питер Тиль, Алексис Оханян и Энн Воджицки, уже финансируют и поддерживают проекты геномного скрининга при ЭКО, якобы позволяющие выбрать черты (от цвета глаз до интеллекта) на стадии эмбриона. Одним из таких сервисов уже воспользовался Илон Маск. Но их настоящая мечта лежит в другой сфере: геномном редактировании эмбриона, который был бы не только исключительно здоров (заявленная цель), но и имел характеристики, заложенные по запросу родителей.

В мае 2025 г. в штате Делавэр была зарегистрирована компания Preventive, которая несколько месяцев пыталась хранить свою деятельность в секрете - но потерпела поражение. Журналисты выяснили, что стартап, финансируемый Сэмом Альтманом и криптомиллиардером Брайаном Армстронгом, все это время искал место, где были бы разрешены эксперименты над человеческими эмбрионами. В качестве одного из таких мест рассматривали ОАЭ. Среди планов, которые обдумывал Армстронг, были и крайне смелые - например, позволить такому ребенку родиться, и если он окажется здоровым, представить его миру.

Научное сообщество рассматривает подобные эксперименты как грубейшее нарушение этики, а занимающиеся этим ученые рискуют оказаться изгоями, как это произошло с Хэ Цзянькуем, изменившим геном детей ради устойчивости к ВИЧ. Чтобы опередить журналистов и предотвратить волнения в научной среде, в октябре 2025 г. CEO Preventive Лукас Харрингтон опубликовал письмо, где заверил, что их цель - “посредством тщательных доклинических исследований определить, можно ли безопасно разработать профилактическое редактирование генов, чтобы избавить семьи от тяжелых заболеваний”. Если же безопасность не будет подтверждена, они “не будут внедрять эту технологию в клиническую практику” и “не пойдут на компромисс со стандартами безопасности”.

Но Preventive - не первая компания подобного рода. До нее о намерениях заниматься геномным редактированием человека открыто заявляли еще 2 стартапа: Manhattan Genomics, утверждавший, что сосредоточится на предотвращении моногенных заболеваний, и Bootstrap Bio, не исключавший редактирования ради добавления нужных черт. Оба закрылись в конце 2025 г. из-за конфликтов среди руководства и недостаточного финансирования. Но по мере того, как на этом рынке будет появляться все больше игроков, контролировать проекты с т.з. этики будет все сложнее, а конкуренция между ними будет способствовать продвижению технологии быстрыми темпами.

В начале июня 2026 г. энтузиаст геномного редактирования человека Дитер Эгли из Колумбийского университета в Нью-Йорке преподнес Preventive и всей отрасли подарок. Он опубликовал препринт, описывавший эксперимент на человеческих эмбрионах. Команда меняла по одному нуклеотиду в генах PCSK9 и HBG (стандартные мишени, выбранные для проверки технологии), используя уже готовый белковый комплекс - вместо мРНК, которая должна считываться силами самой клетки. Это позволило производить редактирование точечно и быстро.

В чем преимущество технологии? Она дает возможность избежать многих проблем CRISPR-Cas9, который часто создает беспорядочные разрезы ДНК, и отчасти снизить мозаицизм (деление клетки до того, как редактирование произошло, из-за чего в некоторых тканях может быть отредактированный геном, а в других - исходный).

Но это не означает, что все препятствия устранены. Точечное редактирование нуклеотидов может не все, в некоторых случаях требуются делеции и вставки. Мутации и повреждения ДНК остаются, как и мозаицизм, хотя их меньше по сравнению с CRISPR-Cas9. Многие заболевания вызываются целым комплексом генов, и здесь не поможешь изменением одного нуклеотида. Кроме того, Эгли довел эмбрионы только до стадии бластоцисты (~200 клеток), но никто не может сказать, что с ними будет на более поздних этапах развития и после рождения.

Тем не менее, несмотря на откровенно “сырую” технологию, многим не терпится опробовать ее в деле. Учитывая интерес к теме, есть риск получить вал “генетически модифицированных младенцев” уже в ближайшее десятилетие.

В феврале 2026 г. Nature Medicine, один из журналов “высшего эшелона”, публикующий самые громкие научные новости, выпустил очередную сенсацию. Китайские ученые заявили, что время суток, когда пациентам вводится химиотерапия, существенно влияет на выживаемость при онкозаболеваниях. Но статья сразу вызвала бурю критики в научных кругах, потому что не выдерживала критики даже на уровне идеи. Как же получилось, что она прошла рецензирование в Nature, и редакция дала ей “добро”?

Само исследование было на удивление простым. Авторы набрали 210 пациентов с немелкоклеточным раком легких, которых лечили по стандартному протоколу - ингибиторами PD-1 пембролизумабом (Китруда) или синтилимабом + химиотерапией. Разница между группами была в том, что одной половине пациентов вводили первые 4 курса иммунохимиотерапии до 15:00, а другой - после. Результаты оказались фантастическими: у утренней группы время до прогрессирования опухоли составило 11,3 мес., у вечерней - 5,7 мес. Общая выживаемость у утренних пациентов была 28 мес., у вечерних - 16,8 мес. Hazard ratio (отношение рисков смерти или прогрессирования между группами, от 0 до 1, чем ниже, тем лучше) был равен 0,42 - результат, который снится инвесторам бигфармы в самых сладких снах: обычно достаточно показать 0,75-0,85, чтобы вывести препарат на рынок и назначить за него заоблачную цену.

Исследование опровергалось простым здравым смыслом: ингибиторы PD-1 и цитостатики накапливаются в организме и начинают действовать не сразу - поэтому нет никакой разницы, когда вводить препарат. Кроме того, если бы циркадные ритмы - на влиянии которых настаивают авторы - действительно вызывали такие различия, онкологи давно заметили бы это на практике, но ничего подобного не наблюдается.

После того, как ученые пригляделись к статье, они обнаружили множество странностей. Не было пациентов, покинувших исследование из-за побочек (обычная ситуация для химиотерапии). Все пациенты были на удивление дисциплинированными: никогда не пропускали обследования, не отзывали свое согласие и не меняли место лечения (крайне нетипично). Уже в ходе испытаний протокол неоднократно менялся и т.д.

Позже один из авторов подтвердил, что “часть исследования и подготовки рукописи, возможно, не соответствует стандартам публикации в высокорейтинговом журнале”. В марте 2026 г. вышло ретроспективное исследование, которое Roche профинансировала в надежде, что что-то из этого окажется правдой. Увы, время введения препарата никак не влияло на выживаемость.

Почему подобная ситуация вообще произошла? Nature (как и Science, другой журнал того же уровня) оказался заложником собственной политики - оба они ищут не просто научные статьи, а сенсации. Просто качественные исследования, скорее всего, уйдут в специализированный журнал, тогда как Nature фильтрует статьи в поиске “революционных” - которые будут широко растиражированы СМИ. С одной стороны, это меняет редакционную политику, делая журнал более лояльным по отношению к “громким” статьям, даже если рецензентов может насторожить их качество. С другой, это привлекает научных мошенников, желающих опубликоваться любой ценой и подделывающих ради этого данные и результаты.

Это далеко не первый подобный случай. В 2014 г. Харуко Обоката опубликовала в Nature статью, в которой представила простой способ превращения взрослых клеток в плюрипотентные с помощью стресса - погружения в слабую кислоту или механического сжатия. Открытие тянуло на Нобелевку, но никто не смог повторить результаты, а статья была признана фальсифицированной и отозвана. Анил Потти из Университета Дьюка утверждал в Nature, что по экспрессии генов в органе можно подобрать индивидуальную химиотерапию. Позже в статье было найдено множество нарушений, а сам Потти - уволен. В 2004 и 2005 гг. ученый из Южной Кореи опубликовал в Science статьи, где утверждал, что создал человеческие эмбриональные стволовые клетки путем терапевтического клонирования. Это также произвело фурор, но вскоре выяснилось, что никаких клеток не существовало, а данные были поддельными.

Повсеместное децентрализованное производство пептидов привело к тому, что контроль качества практически отсутствует - потребители не знают, действительно ли в упаковке находится заявленное средство, и если да, то не заражено ли оно чем-нибудь. Многие из них не относятся ни к одной категории товаров, находящихся под контролем регуляторов - это не лекарственные препараты и даже не БАДы. Все, что требуется от рекламирующих их блогеров - упомянуть, что чудо-пептид продается с пометкой “только для исследований”.

При этом лобби пептидов в США (крупнейший рынок) действует на самом высоком уровне. Продвижением управляет министр здравоохранения Роберт Кеннеди, ярый сторонник почти любых антинаучных идей. Он пообещал сделать доступной для населения группу пептидов, запрещенных FDA из-за “потенциально значительных рисков для безопасности”. Хотя никаких новых данных в их пользу за последние годы не поступило, Кеннеди вынудил регулятор назначить новое совещание по вопросу их статуса, участвовать в котором будут эксперты, управляющие аптеками, клиниками и магазинами по продаже пептидов.

Претензии FDA к пептидам в основном укладываются в 4 категории: отсутствие данных в отношении эффективности и безопасности для человека, сложности с контролем примесей, потенциальная иммуногенность и уже выявленные побочки (вроде рабдомиолиза при приеме меланотана II или протуморогенных эффектов у LL-37).

По поводу состава опасений действительно множество, и они регулярно подтверждаются. Тимоти Пиатковски, преподаватель Университета Гриффита, организовал тестирование пептидов в рамках своего исследования. Только в 20% образцов содержалось заявленное вещество, причем в 70% его было меньше, чем требовалось. Зато во флаконах обнаружилось 12 тяжелых металлов, включая свинец и кадмий, а также мышьяк.

Еще хуже ситуация оказывается в тех случаях, когда дозировка препарата превышает указанную. В одном из них мужчина заказал инъекционный ретатрутид - популярный в Австралии “серый” агонист рецепторов GLP-1, GIP и глюкагона, пока не завершивший КИ и не зарегистрированный ни в одной стране. Заявленная дозировка составляла 10 мг, но на практике была 19 мг, о чем пациент узнал только после того, как едва не умер от обезвоживания из-за секреторной диареи. Заодно стало известно, что сам ретатрутид составлял только 16,6% от смеси, а все остальное приходилось на неуказанные компоненты.

Почему FDA беспокоит вопрос иммуногенности? Многие продаваемые пептиды идентичны или хотя бы схожи с теми, которые организм вырабатывает самостоятельно. Это повышает риск выработки антител к эндогенным (собственным) пептидам. Такие случаи зарегистрированы в фармакологии: например, когда в начале 2000-х гг. Johnson&Johnson изменила состав Eprex, эритропоэтина (гормона, регулирующего образование эритроцитов), организм начал атаковать не только чужеродный, но и эндогенный эритропоэтин. В результате у пациентов развилась антитело-опосредованная аплазия, приводящая к дефициту эритроцитов.

Использование пептидов чревато и другими проблемами - некоторые пациенты, получавшие инъекции в спа-салонах или на “ярмарках долголетия”, долго лечились от сепсиса и тяжелых аллергических реакций. Спортсмены, использовавшие BPC-157 и TB-500, надеялись, что они будут способствовать быстрому заживлению повреждений, начинали тренироваться раньше, чем восстанавливались, и получали повторные травмы на том же участке. Клиники по продлению жизни предлагают пациентам коктейль из CJC-1295 и ипаморелина, который должен сделать их долгожителями, но вместо этого только вызывает тревожность, нарушения сна и скачки гормонов.

Но поток желающих принимать их не оскудевает, поскольку хайп продолжается. А его подстегивает рентабельность затеи - можно купить на сайте Made In China флакон некого “пептида” за $15, расфасовать по паре мл в индивидуальные упаковки и продавать по сотне долларов за штуку. При этом ответственность за вред, который это нанесет покупателю, возлагается на него самого: его же предупреждали, что вещество - только для исследований.

В последние годы в мире разразилась пандемия хайпа вокруг “пептидов” - многочисленных и разнообразных препаратов, производители которых (часто отдельные аптеки, клиники и блогеры) обещают победу над лишним весом, спортивными травмами, слишком бледной кожей, старостью и сотней других неудобных обстоятельств.

Хотя всех их объединяет общее название - пептиды, они часто не соответствуют формальному определению: короткая цепочка аминокислот, обычно выполняющая сигнальную функцию и регулирующая клеточные процессы. На практике под этим названием продается что угодно: от стероидных гормонов (тестостерон и т.д.) и малых молекул (различные психоактивные вещества, такие как сибутрамин) до аминокислот и витаминов. Но название “пептид” звучит наукообразно, а наличие популярной зонтичной группы позволяет не проводить рекламную кампанию для каждого препарата - потребители уже осведомлены о целительных свойствах пептидов и готовы скупать все, что предлагает рынок.

А предлагает он немало. Среди популярных пептидов:
❇️ Melanotan II - ускоряет загар, за что был назван в тиктоке “препаратом Барби”. Заодно дарит пользователю новые родинки, повышает риск меланомы и негативно влияет на почки и мозг.
❇️ MOTS-c - продается в качестве “тренировки без тренировки”: предполагается, что он имитирует сигналы физической нагрузки химически. Можете сидеть в кресле и жевать чипсы, пока модный пептид помогает вам наращивать мышечную массу.
❇️ Thymosin Alpha-1 - пептидный арбидол, иммуномодулятор, который, по задумке производителей, помогает от всех болезней.
❇️ GHK-Cu - “анти-эйдж эликсир”, якобы убирает морщины, заставляет выпавшие волосы расти снова, а ткани - регенерировать. На практике это один из нормальных регуляторов заживления тканей, он показывает умеренное повышение эластичности кожи, но на этом эффекты заканчиваются. Это также один из немногих пептидов, которые пришли на рынок из научных лабораторий: большинство из них минует стадию испытаний и сразу попадает на прилавок.
❇️ BPC-157 - самый известный пептид, ставший популярным благодаря хорватской группе ученых, которая утверждала, что он способствует регенерации тканей у грызунов. На людях испытания так и не были проведены, что не мешает продавцам давать самые громкие обещания: восстановление нервов, связок и сухожилий, регенерация печени, ускорение заживления переломов, лечение язвы желудка и т.д.
❇️ CJC-1295 - аналог гормона, стимулирующего секрецию гормона роста. Его предлагают для быстрого набора мышечной массы и омоложения. Но если бы он работал таким образом, пациенты с акромегалией были бы долгожителями, чего на самом деле не наблюдается.

Производители пептидов предлагают любые соединения: как для широкой аудитории (похудение, нормализация сна), так и для пациентов с относительно редкими заболеваниями. Человек с гипопаратиреозом найдет для себя “пептиды паращитовидной железы”, страдающие болезнью Лайма - антимикробный пептид LL-37. Те, кого не зацепила реклама набора мышечной массы без усилий, могут откликнуться на предложение зубной пасты с пептидами, “повышающей местный иммунитет”.

Компании пытаются оседлать волну. В феврале 2025 г. Hims and Hers приобрела предприятие по изготовлению пептидов по индивидуальным рецептам в Калифорнии. В апреле 2026 г. компания цифрового здравоохранения Noom приобрела Tailor Made Compounding, работающую в 46 штатах.

Российские производители не отстают, продавая пептиды из собственных линеек (некоторые, как это типично для отечественного здравоохранения, “не имеют аналогов в мире” - вроде ноотропов Semax и Selank). Например, компания Pure Peptides предлагает “пьюрдутид” для похудения, обещая, что он собран “в условиях стерильных, как совесть в утро субботника”. Некоторые лаборатории оказывают услуги по производству совершенно новых пептидов на заказ - вам останется только придумать, для чего они нужны, и наклеить этикетки на флаконы.

В следующий раз поговорим о том, чем чревато применение этих пептидов.

Американская компания начала КИ генной терапии, призванной “омолодить” глаза человека, и обещает, что в дальнейшем дело может дойти и до других органов. Рассказываем, что это за разработка и стоит ли ждать чуда.

Один из пионеров индустрии долгожительства Дэвид Синклер в 1990-2000-х гг. изучал сиртуины - белки, убирающие с других белков ацетильные группы. Гипотеза заключалась в том, что деацитилирование поможет обратить вспять старение клетки с помощью перехода на более экономный режим питания, восстановления ДНК и подавления воспалительных путей. Синклер искал препарат, имитирующий ограничение калорий и высвобождающий больше кофермента NAD⁺, который служит субстратом для сиртуинов. Согласно его идее, избыток NAD⁺ должен был активировать сиртуины и заставить их переводить клетку в режим адаптации к стрессу, а значит, и “омолаживать” ее.

Препарат был найден - им оказался ресвератрол, полифенол, содержащийся в красном винограде. Но быстро выяснилось, что он слишком слаб и нестабилен. Тогда Синклер создал компанию Sirtris Pharmaceuticals, занялся усовершенствованием ресвератрола и преуспел. В доклинических испытаниях нового препарата у мышей росли метаболические показатели и чувствительность к инсулину, а воспаление снижалось.Тема была настолько горячей, что в 2008 г. GSK купила Sirtris за $720 млн. Но вскоре выяснилось, что результаты грызунов не воспроизводились на людях, а препараты требовалось вводить в огромных дозах, чтобы получить хоть какой-то эффект.

К тому времени японский исследователь Синъя Яманака открыл 4 белка, названные в его честь факторами Яманаки, - они способны возвращать взрослую клетку обратно в состояние плюрипотентной. Это открытие вызвало фурор в науке, а сам Яманака получил за него Нобелевскую премию. Но быстро выяснилось, что один из этих факторов, c-MYC, обладает особой онкогенностью, к тому же плюрипотентная клетка теряла способность выполнять свою функцию.

Решение этой проблемы было найдено - оказалось, что если включить экспрессию генов на очень короткое время, то клетка “омолаживалась”, но не превращалась в плюрипотентную полностью. Новая компания Синклера Life Biosciences решила использовать для этого два AAV-вектора, один из которых кодирует сами факторы, а другой - белки, регулирующие их экспрессию. Но эти белки работают как надо только в присутствии доксициклина, и таким образом их работу можно включать и отключать по желанию.

Для начала Life Bio провела эксперимент по “омоложению” глаз: она разработала препарат под рабочим названием ER-100, призванный помочь пациентам с глаукомой и одним из видов оптиконейропатии. В доклинических испытаниях мышам вводили гены 3 факторов из 4 (кроме c-MYC) прямо в стекловидное тело. У них наблюдалось частичное восстановление зрения и структуры зрительного нерва, хотя они все же были далеко от нормы для молодых здоровых животных.

Затем компания перешла к испытаниям на нечеловекообразных приматах, и здесь данные по мышам повторить не удалось: электрическая активность сетчатки частично улучшалась, как и функция нейронов, а деградация при глаукоме замедлялась, но на этом хорошие новости заканчивались. Это было ожидаемо: очень многие подобные препараты “ломаются” в момент перехода от грызунов к приматам. У последних более сложная сетчатка и ниже способности ЦНС к регенерации, что затрудняет восстановление. По мере перехода к человеку проблемы встанут еще более остро - скорее всего, эффект если и будет, то максимум в виде снижения темпов деградации

Другая проблема - успех был показан на мышах с их короткой продолжительностью жизни. Вопрос в том, сохранится ли эффект в течение десятилетий у людей и не вызовет ли препарат рак - хотя c-MYC был исключен, остальные факторы также умеренно онкогенны. Может получиться, что пациенты обменяют небольшое облегчение при глаукоме на карциному.

Но эти подробности еще не всплыли, и Синклер пытается ковать пока горячо: переход к КИ “революционной терапии” повышает стоимость компании и интерес для потенциальных покупателей. Даже если испытания провалятся, есть большой шанс, что разбираться с этим будет уже не он.