Телеграм канал «ВИРУСНАЯ НАГРУЗКА»

Еще одна отрасль, терпящая в настоящий момент финансовое поражение - это индустрия геномного тестирования. Наиболее яркий пример - 23andMe, на пике своей популярности стоившая $6 млрд, но на днях проданная Regeneron всего за $256 млн. 23andMe была основана в 2006 г. Энн Войчицки (выпускницей биологического факультета Йельского университета и будущей женой Сергея Брина), специалисткой в сфере геномики и биоинформатики Линдой Эйви и выпускником бизнес-школы Гарварда Полом Кусензой. Компания предлагала услуги генотипирования - выявления генетических вариантов, характерных для конкретного человека. Хотя это не было полноценным секвенированием, 23andMe анализировала около 1 млн точек данных, выявляя наследственные признаки, риски для здоровья и реакцию на лекарства. Процесс тестирования для потребителя был революционно простым: достаточно было плюнуть в пробирку, зарегистрировать ее штрих-код онлайн и отправить в лабораторию, после чего менее чем через месяц приходил отчет. Это произвело фурор, чему немало способствовала рекламная компания, использовавшая связи Брина среди знаменитостей и в бизнес-кругах. 23andMe устраивала "плевательные вечеринки" с участием известных личностей, таких как Опра Уинфри, которые проходили на самых освещаемых в СМИ площадках, от Международного экономического форума в Давосе до Нью-Йоркской недели моды. Полученные в результате этого инвестиции позволили снизить стоимость теста с первоначальных $999 до $99. Что пошло не так? 23andMe стала чрезвычайно популярной и к 2015 г. генотипировала 1 млн образцов. Но недостаток бизнес-модели быстро стал очевиден: услуга была "одноразовой" - удовлетворив любопытство, люди больше не возвращались. 23andMe начала предлагать новые услуги как потребителям (например, тестирование на синдром Блума и мутации генов-супрессоров опухолей), так и фармкомпаниям. Последних интересовала накопленная 23andMe крупнейшая геномная база данных, которую они использовали для выявления генов, связанных, например, с депрессией (исследование Pfizer) и биполярным расстройством (Lundbeck). Тогда же начали накапливаться этические вопросы: компания использовала модель, при которой генетические данные пользователей должны быть одновременно защищены и доступны фармкомпаниям-покупателям, но адекватная многоуровневая защита выстроена так и не была. В октябре 2023 г. уязвимостью воспользовались хакеры. Хотя изначально компания говорила о 14 тыс. взломанных учетных записей, в дальнейшем оказалось, что пострадало 6,9 млн пользователей, большинство которых были евреями-ашкенази и лицами китайского происхождения. Хотя после этого случая 23andMe и другие подобные компании ввели двухфакторную аутентификацию, ущерб уже был нанесен. Пользователи подали коллективный иск, в ответ на что компания обвинила своих клиентов в том, что они использовали одинаковые логины и пароли на ее сайте и на других, открыв путь для хакеров. Хотя 23andMe была убыточной уже к сентябрю 2023 г., этот скандал окончательно похоронил репутацию компании, и банкротство стало делом времени. Это подняло еще один этический вопрос. Отправив компании генетические и иные данные (часто весьма обширные, вплоть до личных сведений о родственниках), пользователь утрачивал над ними контроль. Впоследствии 23andMe могла продать их кому угодно, даже если бы новый владелец использовал их для того, чтобы навредить этим людям. Например, страховая, имеющая доступ к базе, могла бы отказывать в планах, покрывающих лечение рака, тем, у кого был выявлен синдром Блума. Эти вопросы оставались предметом всеобщего беспокойства вплоть до недавней продажи 23andMe. Но, хотя купивший ее Regeneron, скорее всего, будет использовать базу данных для разработки собственных препаратов, возможность злоупотреблений все еще не исключена. Что касается остальных компаний в этой сфере, то даже те, которые пока держатся на плаву, противостоят тем же вызовам: поток желающих пользоваться геномной диагностикой регулярно невелик, а вопросы безопасности вызывают слишком много опасений, что отталкивает потенциальных клиентов.

За последний год многие фармкомпании сократили из-за убытков портфели генной терапии или полностью отказались от них. В феврале 2025 г. Pfizer прекратил продажи своего последнего геннотерапевтического препарата - Beqvez от гемофилии В. Roche закрыл программы генной терапии гемофилии А и болезни Помпе. Но самой примечательной стала история Bluebird Bio, которая несколько лет назад стоила $10 млрд и поставила целый ряд рекордов по ценам препаратов, но так и не добилась финансового успеха - и теперь руководство вынуждено продать ее за бесценок. Проблема отрасли заключается в непомерных ценах на препараты, позволить себе которые не может практически никто, и это можно было предвидеть с самого начала. Ориентировочная стоимость генной терапии была заложена Novartis, когда она устанавливала цену на препарат Золгенсма против СМА. Принцип ценообразования фармотрасли США гласит: "если у кого-то получилось продать препарат по высокой цене, ты должен установить свою выше и посмотреть, получится ли у тебя". Так что Золгенсма должна была быть дороже самого дорогого на тот момент геннотерапевтического препарата Luxturna ($850тыс.), но насколько? Novartis подсчитала стоимость приема конкурентного препарата против СМА Спинраза за 10 лет (более $4 млн) и назначила цену в $2,125 млн, представив ее как 50% скидку по сравнению со Спинразой. Novartis повезло: масштабная рекламная кампания сделала Золгенсму популярной даже при такой цене, и продажи до сих пор высоки. В 2021 г. они составили $1,35 млрд, в 2024 г. - $1,21 млрд. Но когда другие фармкомпании решили повторить этот успех, для них все оказалось не так просто. В августе 2022 г. Bluebird Bio установила новый ценовой рекорд: $2,8 млн за Zynteglo против бета-талассемии, за которым последовали еще 2. Skysona против церебральной адренолейкодистрофии стоила уже $3 млн, а Lyfgenia для лечения серповидноклеточной анемии - $3,1 млн. Компания исходила из того, что им нужно компенсировать высокой ценой малое число пациентов с этими заболеваниями, а опыт Золгенсмы показывал, что люди готовы платить. Но Bluebird не смогла организовать аналогичную кампанию, у препаратов были тяжелые побочки, в т.ч. рак, а сверхвысокая цена позволяла конкурентам немного снижать свою и казаться щедрыми на их фоне (Casgevy против бета-талассемии от Vertex стоил "всего" $2,2 млн). Как следствие, несмотря на столь дорогие препараты в портфолио, продажи Bluebird были близки к нулевым: за 2024 г. ее выручка составила $83,8 млн. Устав бороться с неурядицами, руководство объявило о продаже компании всего за $29 млн. Но проблемы генной терапии касаются не только Bluebird. Например, Pfizer неудачи в этой сфере преследуют уже несколько лет. В 2023 г. он продал свои доклинические программы генной терапии AstraZeneca, затем в 2024 г. потерпел неудачу находящийся в фазе III КИ его препарат против мышечной дистрофии Дюшенна, после приема которого умер ребенок. В 2024 г. FDA одобрила Beqvez, цена которого составила $3,5 млн, но за год его не приобрел ни один пациент. Другой производитель, BioMarin, получил в 2024 г. за свой препарат против гемофилии А, который стоит $2,9 млн за дозу, выручку всего в $26 млн. Дело здесь не в узком рынке: моноклональное антитело Hemlibra против того же заболевания от Roche принесло $5 млрд. Одновременно компании отказываются от целых платформ: CSL решила прекратить исследования генной терапии на основе лентивируса, а Vertex - аденоассоциированного вируса, векторы из которого легли в основу целого ряда препаратов компании. Многие разработчики проводят массовые сокращения сотрудников, занимавшихся генной терапией. Хотя исследования продолжают идти, первая волна выхода генной терапии на рынок для большинства игроков завершилась провалом. Следующая потребует переосмысления подходов к ценам. Хотя маловероятно, что компании откажутся от произвольного ценообразования, какие-то варианты возможны: от переноса производств в такие страны как Индия, что снизит издержки и позволит продавать терапию со скидкой, до появления новых страховых схем для сверхдорогих препаратов.