Прочитала, что ученый Лукас Харрингтон, специализирующийся на редактировании генов, привлек 30 млн $ инвестиций в свою компанию Preventive. Она будет заниматься модификацией ДНК эмбрионов для предотвращения генетических болезней. На сайте компании пишут, что пока цель — определить, можно ли делать это безопасно. Харрингтон обещает отказаться от идеи, если окажется, что нет. По его подсчетам, стоимость «исправления» эмбриона — примерно 5000 $.
Кроме Preventive, редактирование генома зародышевой линии изучают стартапы Bootstrap Bio и Manhattan Genomics. Соучредитель последнего — Кэти Тай, которая называет себя «биотехнологической Барби» и в 18 лет бросила университет, чтобы основать первую компанию.
Вмешательства в ДНК эмбрионов запрещены в большинстве стран. Пока единственный, кто делал такое на практике — китайский ученый Хэ Цзянькуй. Он изменил один ген эмбрионов так, чтобы они стали устойчивыми к ВИЧ, и подсадил их двум женщинам. За это его посадили на три года. Об участницах эксперимента известно лишь то, что одна родила девочек-близняшек. По словам Цзянькуя, который уже вышел из тюрьмы и вернулся к работе, эти дети здоровы. Еще он ранее встречался с Кэти Тай, но потом они расстались.
Редактирование генома зародышевой линии, возможно, поможет лечить наследственные заболевания вроде муковисцидоза, а некоторые и полностью искоренит, например болезнь Гентингтона. Но это только теоретически. В научной среде начинание, скорее, не поддерживают. В высокоцитируемой статье в Nature группа ученых приводит аргументы против, актуальные до сих пор.
✅ Технологии редактирования генома полезны для лечения многих заболеваний: от некоторых форм рака до гемофилии. Однако все методы, находящиеся на разных стадиях клинической разработки, связаны с изменением генетического материала соматических клеток. Например, для первой в мире такой терапии, одобренной в 2023 году, модифицировали ДНК кроветворных стволовых клеток. Изменение генома эмбрионов может использоваться не только для лечения заболеваний, но и в нетерапевтических целях, например, для улучшения внешности или повышения IQ детей. Такие нарушения этических норм могут помешать разработкам новых методов генной терапии с модификацией соматических клеток.
✅ Нежелательные изменения в ДНК, возможные при любом редактировании генов, в случае эмбрионов могут нести катастрофические последствия, так как способны затрагивать все клетки организма. Сейчас появились новые методы, которые точнее, чем технология CRISPR–Cas9, например прайм-редактирование, но их последствия ученые еще изучают. Кроме того, есть вероятность мозаицизма — это когда модификация ДНК произошла после деления исходного одноклеточного эмбриона на две клетки. В итоге организм будет «собран» из двух популяций клеток с разными вариантами генов, в том числе теми, что хотели исправить. То есть нарушение, которое собирались предотвратить, все равно может возникнуть. А еще последствия мозаицизма также непредсказуемы: он может привести к другим болезням или повлиять на развитие плода.
✅ Все последствия генетической модификации эмбриона нельзя предугадать до рождения ребенка. Мало того, проблемы могут проявиться только спустя годы, десятилетия и даже поколения, ведь изменения в ДНК будут передаваться потомкам. А обратить их вспять невозможно. Получается, риск слишком велик. При этом терапевтическая ценность низкая. Существуют более простые и безопасные способы профилактики рождения детей с наследственными болезнями, в частности ЭКО с генетическим профилированием эмбрионов перед имплантацией.