А между тем, смотрим пост ☝️ выше, но с конкретикой.
Вышел пресс релиз и статья, где описаны потрясающие результаты по замедлению прогрессии болезни Хантингтона.
Помните «Тринадцатую» в команде доктора Хауса? Вот у нее как раз болезнь Хантингтона была.
Генная терапия AMT-130 от компании uniQure создана на основе вектора AAV5, несущего искусственную микроРНК, специально предназначенную для подавления экспрессии гена гентингтина, которая снижает производство мутантного белка (mHTT) - как основного, так и токсической изоформы экзона 1.
Важно отметить, что доставка вектор AAV, несущего искусственную микроРНК осуществляется непосредственно в мозг, а точнее, в его определенные регионы с помощью стереотаксической хирургии.
Несмотря на то, что результат получился потрясающий - замедление прогрессии на 75%, надо отметить, что испытания чуть не закончились срывом.
Два человека, перенесших эту операцию где-то в Британии, сообщили об отеке мозга, а третий человек, получавший лечение в некоем месте в США, сообщил о сильной головной боли и связанных с ней симптомах, развившихся вскоре после операции.
То есть проблемы были у троих из 14 пролеченных. К счастью, все закончилось хорошо.
Кроме «Тринадцатой», болезнь Хантингтона также была у одного из персонажей Воннегута - а кто знает какого, пиши в коммент.